مباشر
أين يمكنك متابعتنا

أقسام مهمة

Stories

53 خبر
  • غزة والضفة تحت النيران الإسرائيلية
  • العملية العسكرية الروسية في أوكرانيا
  • الحرب الإسرائيلية على لبنان
  • غزة والضفة تحت النيران الإسرائيلية

    غزة والضفة تحت النيران الإسرائيلية

  • العملية العسكرية الروسية في أوكرانيا

    العملية العسكرية الروسية في أوكرانيا

  • الحرب الإسرائيلية على لبنان

    الحرب الإسرائيلية على لبنان

  • صاروخ أوريشنيك

    صاروخ أوريشنيك

  • خارج الملعب

    خارج الملعب

  • فيديوهات

    فيديوهات

فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني!

أعلن باحثو مؤسسة "Sangamo Therapeutics" أن نتائج أول تجربة بشرية لتقنية تعديل الجينات الوراثية، بهدف علاج مرض نادر في أمريكا، كانت مخيبة للآمال.

فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني!
فشل أول تجربة أمريكية لعلاج مرض نادر باستخدام التعديل الجيني! / Yuichiro Chino / Gettyimages.ru

وبعد الترحيب بتجارب التعديل الجيني باعتباره الأمل الأفضل في علاج الاضطرابات الوراثية، استخدمت تجربة "Sangamo" بروتينات تربط بين أجزاء مستهدفة من الحمض النووي، لتقديم العلاج الجيني لثلاثة مرضى يعانون من اضطراب وراثي نادر، يعطل قدرتهم في معالجة بعض السكريات، ما يسبب تراكما مدمرا في الدماغ والعظام.

ولكن بعد مرور عام و9 أشهر على بدء التجربة، بقيت مستويات السكريات الضارة لدى المرضى على حالها بشكل فعال، ما يلقي بظلال من الشك المخيب للآمال على آفاق "علاج" الجينوم.

وتشمل أحدث التطورات في مجال تعديل الجينات، تقنية CRISPR الحائزة جائزة نوبل، ولكن الطريقة هذه جديدة جدا في مجال التجارب البشرية.

واستخدم علماء "Sangamo" التقنية المطورة لاستهداف الجينات التي ترمز لاثنين من الاضطرابات ذات الصلة: "mucopolysaccharidosis" النوعين "MPS I" و"MPS II".

ويسبب "MPS I" الإصابة بمتلازمة "Hurler"، أي نقص في الإنزيم الذي يكسر سلاسل السكر المعقدة المسماة (glycosaminoglycans)، لدى الأشخاص الأصحاء.

ولدى أولئك الذين يعانون من متلازمة "Hurler"، يتراكم "glycosaminoglycans" في الجسم، ليصبح ساما ويسبب الصمم ومشاكل القلب وتشوهات المفاصل والعمود الفقري والتدهور العقلي.

وفي التجربة، منحت مؤسسة "Sangamo" تسعة مرضى جينات بديلة، ويبدو أنها نجحت (بالمعنى التقني). ورأى العلماء أن استبدال الجينات نجح وتسبب في الحد الأدنى من الآثار الجانبية. وبدأت أجسام المرضى في إنتاج المزيد من الإنزيم المفقود.

وجرت عملية تغيير جينات اثنين من المشاركين في الدراسة، على الأقل، ولكن التجربة لم تنجح في علاج المرض بحد ذاته.

وفي النتائج الأولية التي أُبلغ عنها، شهدت مستويات الإنزيم لدى المشاركين زيادات مشجعة، وكشفت اختبارات البول عن انخفاض مستويات "glycosaminoglycans". ولكن التحسينات هذه لم تستمر.

وفي النتائج الحالية، لم تُظهر مستويات "glycosaminoglycans" تغييرا ملموسا لدى المرضى، بل ازداد بعضها، حسب قول ساندي ماكراي، الرئيس التنفيذي لمؤسسة "Sangamo".

ويعتقد العلماء أن العلاج قد يستمر في الجرعات العالية، ولكن نتائج اليوم يمكن أن تكون مخيبة لآمال المرضى.

المصدر: ديلي ميل

التعليقات

زيلينسكي يثور غضبا على البرلمان بعد إلغاء اجتماعه إثر ضربة "أورويشنيك"

هيئة البث الإسرائيلية: الضربات الأخيرة على بيروت استهدفت مسؤول العمليات في "حزب الله"

زاخاروفا تعلق بسخرية على تهديد أمريكي للجنائية الدولية بشأن اعتقال نتنياهو وغالانت

بوتين يحيّد القيادة البريطانية بصاروخه الجديد

نائب أوكراني يكشف مسرحية زيلينسكي الفاشلة أمام البرلمان بعد ضربة "أوريشنيك"

كمسومولسكايا برافدا: روسيا حذّرت كييف والغرب.. ماذا يعني تصريح بوتين بشأن "أوريشنيك"؟

"فايننشال تايمز": خطط ترامب للتقارب مع روسيا تهدد بريطانيا وتقوض أمن الناتو

أكسيوس نقلا عن مصدر: ترامب شعر بالصدمة بعد إبلاغه أن أسرى إسرائيليين بغزة ما يزالون على قيد الحياة

كنايسل تنتقد ازدواجية المعايير لدى الغرب تجاه مذكرات الاعتقال الصادرة عن الجنائية الدولية

"تحليق مسيرة ولحظة سقوط صواريخ".. حزب الله يعرض مشاهد استهدافه مقرا لقيادة "جولاني" (فيديو)

مدفيديف: روسيا تدعم قرارات الأمم المتحدة لحل الصراع الفلسطيني الإسرائيلي

زاخاروفا: فرنسا تقضي على أوكرانيا عبر السماح لها بضرب العمق الروسي