اختبار دواء لعلاج مرض هنتينغتون

بدأت في كندا الاختبارات السريرية لدواء خاص بعلاج مرض هنتينغتون الذي ليس قابلا للعلاج لغاية هذا الوقت.

هذا الدواء الذي اطلق عليه اسم "IONIS-HTTRx" اظهر فعالية عالية عند اختباره على الفئران المخبرية والقردة، حيث يحجب تماما الجين المسؤول عن انتاج البروتين المسبب لهذا المرض الوراثي الخطير الذي يصيب الجهاز العصبي.

ومرض هنتينغتون- Huntington's disease مرض وراثي يصيب الخلايا العصبية للدماغ. وتظهر اعراض المرض عادة في عمر 30 – 50 سنة على شكل عدم القدرة على التحكم بالحركة وضعف القدرات الادراكية ومشاكل عاطفية وقد يكون سببا للموت المبكر.

وقد اثبت علماء جامعة كولومبيا البريطانية في كندا نظريا امكانية التغلب على المرض. فالمرض إياه يسببه الجين HTT المتغير، حيث ان وجود هذا الجين عند أي شخص يؤكد على تطور هذا المرض عنده.

وهنا قرر العلماء ابتكار دواء يعمل على إعاقة نشاط هذا الجين ومنع إنتاجه للبروتين المسبب للمرض.

وبينت نتائج اختبار هذا الدواء على الفئران أن حركتهم تحسنت بعد شهر من بداية الاختبار وعادت الى حالتها الطبيعية بعد شهرين. أما القردة فقد انخفض عندها إنتاج الجين للبروتين الى النصف.

المصدر: ميديك فوروم. رو