ويشير ألكسندر مالاغولوفكين مدير المختبر إلى أن الباحثين اختبروا هذا الدواء على الفئران المخبرية المعدلة وراثيا وحصلوا على نتائج أولية مشجعة.
ويقول: "بالتعاون مع زملائنا من صندوق RetinaFond للبحث وعلاج أمراض شبكية العين، ومنظمة "To See " الاجتماعية وأطباء طب العيون الوراثي، حددنا اثنين من الأمراض الوراثية لشبكية العين لدراستها بصورة مفصلة. المرض الأول هو النوع الثاني من متلازمة آشر ومرض شتارغاردت. ويصنف كلا المرضين على أنهما أمراض نادرة. ولكنها تؤدي إلى الإعاقة لدى المرضى في سن الشباب".
وقد ابتكر الباحثون تقنية لإنتاج النواقل الفيروسية وتنقيتها وتركيزها، كما نجحوا في إنشاء بنية وراثية فريدة و"تعبئتها" في نواقل فيروسية.
وقد سبق أن اختبر الابتكار في ظروف مخبرية على مزرعة خلايا للظهارة الصبغية لشبكية العين البشرية. أكدت نتيجتها قدرة النواقل الفيروسية على توصيل نسخ جينية إلى الخلايا. والآن انتهت مرحلة مهمة أخرى من البحث - حيث تم اختبار التقنية الجديدة لتوصيل المواد الوراثية إلى خلايا الشبكية على الحيوانات المعدلة وراثيا في المختبر.
وأظهرت نتائج الاختبار على الفئران المخبرية أن العلاج الجيني تمكن من إبطاء تطور التغيرات التنكسية في شبيكة العين التي تسببها متلازمة آشر.
المصدر: صحيفة "إزفيستيا"